https://bodybydarwin.com
Slider Image

Geenien muokkaaminen voisi auttaa HIV: n poistamisessa

2020

Noin viisi vuotta sitten, kun geenimuokkaustekniikka CRISPR oli vielä uusi, Kamel Khalili aloitti työskentelytapoja järjestelmän käyttämiseksi HIV: n hoitamiseksi ja parantamiseksi. Temple Universityn Lewis Katz -yliopiston kattavan NeuroAIDS-keskuksen johtaja Khalili osoitti silloin, että CRISPR pystyi puhdistamaan HIV: n tehokkaasti sekä soluissa että eläimissä.

CRISPR ei kuitenkaan yksin pystynyt eroon kokonaan HIV: stä ja sen virus-DNA: sta. Mutta uudessa tutkimuksessa Khalili ja hänen yhteistyökumppaninsa yhdistivät geeninmuokkaustekniikan parannettuun versioon viruksia tukahduttavista lääkkeistä, joita yleensä annettiin HIV: n hoitoon ja jotka pystyivät poistamaan HIV: n kokonaan eläinmalleista.

Viruksen poistaminen kehosta eliminoi taudin tehokkaasti, hän sanoo. HIV integroi oman DNA: n tartunnan saaneiden solujen geneettiseen koodiin ja käyttää niitä viruksen kopiointiin. "Tarkastelimme tautia geneettisenä taudina - ja jos se on geneettinen sairaus, geneettisen strategian on oltava paikallaan."

HIV: tä hoidetaan tällä hetkellä antiretroviruslääkkeillä, jotka tukahduttavat läsnä olevan HIV: n määrän ja estävät viruksen toistumisen. Lääkkeet ovat erittäin tehokkaita - ne pitävät ihmiset terveinä ja vähentävät viruksen leviämismahdollisuuksia. Lääkkeet eivät kuitenkaan ole parannuskeinoja: virus on edelleen lepotilassa soluissa koko kehossa, ja jos potilas lopettaa lääkkeiden käytön, se palaa takaisin. Khalili sanoo, että parannuskeinojen löytäminen on tärkeää, koska lääkkeillä voi olla haittavaikutuksia eikä niitä ole yhtäläisesti saatavana kaikkialla maailmassa.

Uudessa tutkimuksessa, joka julkaistiin Nature Communications -julkaisussa , käytettiin pitkävaikutteista ja hitaasti vapauttavaa antiretroviraalista terapiaa, jonka on kehittänyt avustaja Howard Gendelman, farmakologian ja kokeellisen neurotieteen laitoksen puheenjohtaja ja yliopiston neurodegeneratiivisten sairauksien keskuksen johtaja. Nebraska Medical Center. Hoitoon viitataan nimellä LASER ART (pitkävaikutteinen, hitaasti vapauttava antiretrovirushoito). "Khalii sanoo, että se on hiukan voimakkaampaa, voimakkaampaa kuin tavanomainen [antiretroviraalinen terapia]. Kuten tavallinen hoito, LASER ei ole parannuskeino." Jos hoidet eläimiä vain LASERilla ja lopetat, virus palaa hänen mukaansa.

Tässä tutkimuksessa LASER-hoito näytti kuitenkin laskevan HIV: n määrän tasolle, jonka laskimonsisäisesti annettava CRISPR pystyi tehokkaasti puhdistamaan viipyvän viruksen ja DNA: n. 23 yhdistelmähoidolla hoidetusta hiirestä yhdeksällä näytti olevan HIV: n täydellinen eliminaatio. Ryhmä suoritti laajan valikoiman testejä, mukaan lukien hoidettujen hiirten luuytimen (missä virus voi viipyä) siirtäminen terveille hiirille, jotta voitaisiin vahvistaa, ettei HIV jäänyt.

Tutkimus oli ensimmäinen kierros sen selvittämiseksi, toimiiko yhdistelmä vai ei. Khalili sanoo, että ne eivät halunneet päästä eroon viruksesta jokaisessa yksittäisessä aiheessa. "Emme tehneet mitään kalibrointia tai optimointia." Tuleva tutkimus tarkentaa lääkkeiden annostelun ajoitusta ja annostusta tehokkaimman hoidon löytämiseksi, hän sanoo.

Ryhmä testaa hoitoaan apinamalleilla, ja suunnitelmat siirtyvät ihmiskokeisiin ensi kesänä, jos kaikki sujuu suunnitelman mukaan. Olemme jo yhteydessä FDA: n kanssa, Khalili sanoo. Hän perusti myös yrityksen Excision BioTherapeutics, joka kerää rahaa kliinisiin tutkimuksiin ja pyrkii kaupallistamaan hoidon, jos se osoittautuu tehokkaaksi.

Menestys eläinmalleissa ei kuitenkaan takaa, että hoito toimii ihmisillä. Suurin osa asioista, jotka auttavat hiiren taudin poistamisessa, eivät toimi tai eivät toimi melkein yhtä hyvin, kun ne Kokeillaan ihmisillä. Khalili sanoo olevansa kuitenkin optimistinen, koska strategia ei luota soluväylille, jotka eroavat hiirien ja ihmisten välillä: ¡ Olemme kohdistuneet virukseen, ja virus on ongelma, hän sanoo.

Jos hoito tekee siitä kliinisten kokeiden ja elintarvike- ja lääkeviraston hyväksynnän suurten esteiden takia, Khalili sanoo toivovansa helppoa toimittaa siksi, miksi he työskentelivät IV-injektioilla eläinkokeiden aikana. Yksi asia, jota ajattelemme, on sovellus. Yritämme varmistaa, että sovellus on hyvin yksinkertainen, ja et tarvitse korkean teknologian sairaalaa, hän sanoo.

Neljä sovellusta, jotka auttavat sinua oppimaan soittamaan musiikkia

Neljä sovellusta, jotka auttavat sinua oppimaan soittamaan musiikkia

Tällä pienellä sammakalla on läpinäkyvä iho näyttääkseen elimensä maailmalle

Tällä pienellä sammakalla on läpinäkyvä iho näyttääkseen elimensä maailmalle

Megapikseliä: Kloonimaiset, Kolumbian hämähäkit, jotka on nimetty Tähtien sota -sodan myrskyjoukkoiksi

Megapikseliä: Kloonimaiset, Kolumbian hämähäkit, jotka on nimetty Tähtien sota -sodan myrskyjoukkoiksi